| Źródło: PAP
Leki z osocza ratują życie. Co robić, aby ich nie brakowało?
O tym wszystkim była mowa podczas międzynarodowej konferencji „Osocze ratuje życie” zorganizowanej 7 października br. w Instytucie – „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” przez tę placówkę oraz Instytut Rozwoju Spraw Społecznych. Wzięli w niej udział m.in. naukowcy, klinicyści, przedstawiciele pacjentów oraz instytucji publicznych. Wydarzenie było częścią jubileuszowego 10. Międzynarodowego Tygodnia Świadomości o Osoczu.
Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników.
Zastosowanie leków z osocza:
- pacjenci po transplantacji narządów i tkanek,
- pacjenci po operacjach kardiochirurgicznych i z ciężką niewydolnością serca,
- konflikt serologiczny,
- leczenie oparzeń i wstrząsów,
- pierwotne niedobory odporności (PNO),
- wtórne niedobory odporności,
- skazy krwotoczne,
- hemofilia,
- szereg chorób rzadkich,
- choroby hematoonkologiczne,
- choroby neurologiczne.
Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac, jeśli pacjent potrzebuje leku o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się leku produkowanego z osocza czymkolwiek zastąpić.
„To jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych” - mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej.
Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy.
Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych.
„W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin” – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD.
A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek.
Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny.
Zapotrzebowanie rośnie
W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników.
- Coraz lepsza diagnostyka
Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza.
- Postęp w leczeniu ciężkich chorób
W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne.
- Rozszerzanie wskazań terapeutycznych stosowania leków osoczopochodnych
Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi.
Deficyty i ryzyko dramatycznych sytuacji
Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiedne przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza.
Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy).
Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci.
Napisz komentarz
Komentujesz jako: Gość Facebook Zaloguj